La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha comunicato il 15 novembre 2025 la decisione di restringere l’accesso a Elevidys, un trattamento innovativo per la distrofia muscolare di Duchenne. Questa malattia genetica rara e grave colpisce principalmente i bambini e causa una progressiva degenerazione muscolare. L’annuncio è arrivato dopo la tragica morte di due adolescenti, che ha sollevato preoccupazioni sulla sicurezza del farmaco.
Dettagli sul trattamento Elevidys
Elevidys, sviluppato dalla compagnia americana Sarepta Therapeutics, aveva inizialmente suscitato grandi aspettative, essendo stato approvato per l’uso nei bambini a partire dai quattro anni. Tuttavia, l’aspettativa di vita media dei pazienti affetti da questa patologia è di soli 28 anni, rendendo la ricerca di trattamenti efficaci di vitale importanza. Nonostante le promesse iniziali, i risultati sull’efficacia del farmaco si sono rivelati deludenti, contribuendo a un crescente scetticismo.
Avvertenze e limitazioni
La FDA ha annunciato che, a partire da ora, sulle confezioni di Elevidys verrà inserita un’avvertenza riguardante i potenziali rischi di danni al fegato e di insufficienza epatica acuta, condizioni che possono risultare fatali. La prescrizione del farmaco sarà limitata esclusivamente ai pazienti che sono in grado di camminare, seguendo un’indagine avviata dalle autorità sanitarie a causa dei decessi avvenuti.
Critiche e sfide nel trattamento
Nel mese di luglio 2025, Elevidys aveva già ricevuto un parere negativo da parte di un organismo europeo incaricato della valutazione dei farmaci, evidenziando insufficienze nei dati riguardanti la sua efficacia. Questa serie di eventi ha messo in luce le sfide che i trattamenti per la distrofia muscolare di Duchenne devono affrontare, sollevando interrogativi sulla sicurezza e sull’efficacia delle terapie innovative nel trattamento di malattie rare.